W jednej z największych klinik w Europie nie ma już chorych na przewlekłą białaczkę. „Nie zostali wyleczeni”

W przypadku takich chorób jak przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) pacjenci nie muszą być leczeni w szpitalu, który powinien być miejscem dla „trudniejszych” chorych. Prof. Krzysztof Giannopoulos, podczas spotkania z dziennikarzami poświęconego prezentacji nowego raportu na temat leczenia PBL, podawał przykład Niemiec.

– Trzy lata pracowałem w Niemczech. W Charite, w jednej z największych klinik w Europie, nie ma już chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Nie oznacza to, że zostali wyleczeni. Ci pacjenci są prowadzeni w małych ośrodkach: diagnozowani i leczeni – zaznacza prof. Giannopoulos.

Leczenie bliżej domu, w poradniach hematologicznych, odciążyłoby szpitale i poradnie przyszpitalne, dzięki czemu na miejsce w szpitalu nie musieliby czekać np. pacjenci z ostrymi białaczkami, wymagający pilnego leczenia. Hematolodzy od lat apelują o tzw. odwrócenie piramidy świadczeń. Na przeszkodzie takim rozwiązaniom stoją jednak zarówno ludzkie przyzwyczajenia (część pacjentów bezpieczniej czuje się, jeśli jest leczona w dużych ośrodkach), jak przepisy biurokratyczne oraz zapisy programu lekowego.

– W Polsce jest ponad 100 poradni hematologicznych, a ok. 50 działa przy oddziałach hematologii w szpitalach. Zwykle tylko poradnie działające przy oddziałach hematologicznych prowadzą programy lekowe, ponieważ w programach lekowych wciąż znajdują się nierealne zapisy, jak np. konieczność hospitalizacji. Po konieczność hospitalizacji pacjenta w przypadku wykonania badania genetycznego z krwi, kontynuacji leczenia czy np. leczenia doustnego? Kolejne wymaganie prowadzenia programów lekowych dotyczy dwóch specjalistów hematologów: mamy sygnały z wielu ośrodków, że poradnia nie może prowadzić programu lekowego, ponieważ pracuje u nich tylko jeden hematolog. Często zresztą bardzo doświadczony, który z pewnością poradziłby sobie z leczeniem. A pacjent też byłby zadowolony, gdyby mógł być leczony bliżej domu – zaznacza prof. Giannopoulos.

Możliwość prowadzenia programów lekowych zachęcałaby także młodych lekarzy do wybierania ścieżki hematologicznej, a potem do pracy w małych poradniach hematologicznych.

Prof. Giannopoulos podkreśla jednak, że obecnie może dojść do sytuacji, w której – nawet jeśli zapisy programu lekowego zostałyby zmienione – to i tak małe poradnie hematologiczne mogą nie chcieć prowadzić programów lekowych.

– W 2025 roku programy lekowe były finansowane przez NFZ z dużym opóźnieniem. A inaczej wygląda sytuacja szpitala, który ma duży budżet i może dać sobie radę z „kredytowaniem” bardzo drogich leków, a inaczej sytuacja małej poradni, która nie „skredytuje” takiego leczenia. Potrzebne byłyby także rozwiązania finansowe zachęcające małe ośrodki do tego, żeby prowadzić programy lekowe – podkreśla prof. Giannopoulos.

Nie każda choroba przewlekła wymaga przewlekłego leczenia

Choroby nowotworowe coraz częściej stają się chorobami przewlekłymi. Nie zawsze oznacza to jednak, że trzeba je leczyć w sposób przewlekły i ciągły.

W leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) można stosować zarówno leki podawane w sposób ciągły, do momentu progresji choroby, jak i leczenie podawane tylko przez określony czas. Zwykle są to terapie złożone z dwóch nowoczesnych leków, stosowane przez 12–15 miesięcy. Dziś coraz większą rolę w leczeniu PBL odgrywają właśnie terapie podawane w sposób ograniczony w czasie. Dla wielu pacjentów będzie to jedyna terapia, którą trzeba będzie zastosować.

– Obecnie w przewlekłej białaczce limfocytowej opornej i nawrotowej możemy stosować jedną terapię ograniczoną w czasie, przez dwa lata (wenetoklaks z rytuksymabem). W pierwszej linii jest dostępnych więcej terapii: wenetoklaks z obinutuzumabem, ibrutynib z wenetoklaksem lub akalabrutynib z wenetoklaksem (ta ostatnia nie jest jeszcze w Polsce refundowana – przyp. red.). Generalnie wszystkie terapie ograniczone w czasie są zarejestrowane już od pierwszej linii. Oczywiście, staramy się dobrać terapię do konkretnego pacjenta.

Najnowsze zalecenia, zarówno europejskie jak polskie, wskazują, że terapie ograniczone w czasie mogą otrzymywać w zasadzie wszyscy pacjenci, z wyjątkiem pacjentów z delecją 17p i mutacją TP53. Oczywiście, patrzymy nie tylko na genetykę, ale też na choroby współistniejące, działania niepożądane – mówi prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego.

Dla pacjentów terapie ograniczone w czasie to nie tylko wygoda, ale często także większe bezpieczeństwo, ponieważ każdy lek przeciwnowotworowy, nawet najnowocześniejszy, może wiązać się ze skutkami ubocznymi. Dlatego taka „przerwa w leczeniu” jest korzystna. Zwłaszcza że w przypadku zdecydowanej większości pacjentów leczenie ograniczone w czasie okazuje się wystarczające.

– Większość pacjentów nie wymaga już później leczenia, dla wielu pacjentów może być to leczenie jedyne. Jeśli pacjent jest w remisji choroby, może przychodzić tylko na badania kontrolne. Dlatego jestem zwolenniczą terapii ograniczonych w czasie, oczywiście, jeśli takie leczenie jest wskazane dla pacjenta, bo najważniejsze są względy medyczne – dodaje prof. Iwona Hus.

Środowisko hematologów mocno wspierało (i nadal wspiera) procesy refundacyjne terapii ograniczonych w czasie.

– Odciąża to przeciążone oddziały hematologiczne. Dlatego wspieraliśmy procesy refundacyjne terapii ograniczonych w czasie, także złożonych z dwóch leków doustnych: takie leczenie pacjent może stosować w domu – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos.

Przewlekła białaczka limfocytowa – nowotwór inny niż wszystkie

Przewlekła białaczka limfocytowa to nowotwór inny niż większość innych nowotworów, ponieważ tylko ok. 1/3 pacjentów od razu po diagnozie musi rozpocząć leczenie. Kolejna 1/3 pacjentów nigdy nie będzie wymagała terapii, choć musi pozostawać pod stałą kontrolą lekarza.

Podobnie jak w przypadku niemal każdego nowotworu, kluczowe znaczenie ma dziś indywidualizacja leczenia.

W Polsce co roku diagnozuje się ok. 2 tys. nowych przypadków PBL. W programie lekowym B.79 leczonych jest ponad 4 tys. pacjentów, a każdego miesiąca dołączanych jest ok. 200 kolejnych.

– Przy kwalifikacji do leczenia bierzemy pod uwagę czynniki genetyczne. Przy rozpoznaniu ok. 8-13 proc. ma delecję 17p i mutację TP53; jest to grupa najwyższego ryzyka: ci pacjenci powinni być leczeni raczej w sposób ciągły– zaznacza prof. Giannopoulos.

W Polsce liczba pacjentów leczonych w sposób ograniczony w czasie rośnie, choć nadal u ok. 50–60 proc. pacjentów stosowane są terapie podawane w sposób ciągły. Powoli jednak się to zmienia.

– Myślę, że zależy to od wielu czynników, m.in. przyzwyczajenia lekarzy, od tego, że podawanie terapii w sposób ciągły może wydawać się prostsze, a także od tego, że w monoterapii mogą być stosowane inhibitory kinazy tyrozynowej drugiej generacji (akalabrutynib, zanubrutynib), które są bezpieczniejsze kardiologicznie, a nie ma jeszcze w programie lekowym inhibitora kinazy tyrozynowej drugiej generacji w schematach dwulekowych. Myślę jednak, że z czasem będzie się to zmieniać – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos.

Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej może być tańsze dla NFZ

Niedawno opublikowany raport „Efektywne modele terapeutyczne. Jak pogodzić rosnące potrzeby zdrowotne z wydolnością systemu. Terapie ograniczone w czasie” pokazuje, że leczenie ograniczone w czasie – choć początkowo droższe, ponieważ terapia składa się z dwóch nowoczesnych leków – po pewnym czasie staje się opłacalne dla płatnika, gdyż pacjent nie wymaga już dalszego leczenia.

– W dłuższym horyzoncie czasowym takie leczenie jest tańsze dla systemu ochrony zdrowia. Już po ok. 2 latach, w zależności od wybranego schematu leczenia, schematy ograniczone w czasie są tańsze. A warto zauważyć, że wydatki płatnika na ten program rosną: obecnie to ok. 430 mln zł – zaznaczał Robert Plisko, dyrektor HTA Consulting.